科技改變生活 · 科技引領未來
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*本文所涉及專業部分，僅供醫學專業人士閱讀參考諾華司庫奇尤單抗中國獲批治療兒童銀屑病。“缺醫少藥”的兒童銀屑病銀屑病俗稱“牛皮癬”，是一種常見慢性皮膚病。在兒童與青少年中，這一疾病也并不罕見。據統計，全球約有35萬兒童受中重度銀屑病困擾[1
*本文所涉及專業部分，僅供醫學專業人士閱讀參考
諾華司庫奇尤單抗中國獲批治療兒童銀屑病。
“缺醫少藥”的兒童銀屑病
銀屑病俗稱“牛皮癬”，是一種常見慢性皮膚病。在兒童與青少年中，這一疾病也并不罕見。據統計，全球約有35萬兒童受中重度銀屑病困擾[1]。我國流行病學數據顯示，0~19歲年齡段的人群中，銀屑病患病率約為0.18%~0.3%[2]，且近年來，我國兒童銀屑病報告患病數呈上升趨勢[2]。
從發病特征來看，我國銀屑病患兒發病多集中在學齡期，初次發病部位以頭皮、面部、四肢等暴露部位多見[3]。這會給正處于這一敏感且特殊人生階段的孩子帶來沉重精神負擔。成人銀屑病患者中，常見的自卑、焦慮、抑郁與自殺等心理疾病在兒童患者中同樣多發。數據顯示，65％銀屑病患兒曾遭遇歧視[4]。再加上疾病帶來的瘙癢、疼痛、疲倦等不適感，造成患兒健康相關生活質量嚴重受損[5]。
此外，銀屑病為一種系統性疾病，可累及患兒全身。銀屑病關節炎、代謝綜合征為常見共病。據調查，在兒童與青少年中，銀屑病患者超重與肥胖的比例顯著高于正常人群[6]。
由于兒童處于生長發育時期，肝腎等器官功能不完善，藥物代謝較慢，易發生藥物中毒與感染等不良反應，兒童銀屑病治療方案的選擇除需考慮患兒病情外，還應綜合分析藥物不良反應、對兒童生長發育的影響、治療成本、治療方案的復雜性與安全性[2]。當前僅有少數療法獲批用于兒童銀屑病治療。
首都醫科大學附屬北京兒童醫院皮膚科主任馬琳教授說：“在這種情況下，家長的治療意愿和預期有多迫切、多高可想而知。但兒童銀屑病治療并非易事，必須兼顧療效和長期安全性。在條件允許的情況下，盡快將一些好的治療方案帶到兒童銀屑病領域，進而使我國的兒童銀屑病患者從中獲益，這是我認為非常重要的事。”新藥覆蓋兒童患者，療效安全雙管齊下
2021年8月17日，諾華制藥（中國）宣布，旗下產品可善挺（通用名：司庫奇尤單抗）獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療符合系統治療或光療指征的中度至重度斑塊狀銀屑病體重≥50kg的6歲及以上兒童患者。這是國內首個獲批兒童銀屑病適應癥的白介素類生物制劑，豐富了兒童銀屑病的治療選擇。
司庫奇尤單抗為全球首個靶向抑制IL-17A的全人源單抗，于2019年在中國正式獲批成人銀屑病治療。豐富的臨床研究已為其治療成人銀屑病的療效與安全性提供了充足的證據[7]。
司庫奇尤單抗治療兒童銀屑病的國外三期臨床研究納入了84例6~18歲的中重度銀屑病患者，按1：1的比例隨機分為低劑量組（體重<50公斤劑量為75mg；體重≥50公斤劑量為150mg）與高劑量組（體重<25公斤劑量為75mg；25公斤≤體重<50公斤劑量為150mg；體重≥50公斤劑量為300mg）[8]。研究結果表明，司庫奇尤單抗治療兒童銀屑病患者具有以下優勢：
快速強效清除皮損
低劑量組結果顯示，患兒接受司庫奇尤單抗治療4周時，61.9％患者達到PASI 75（皮損消退75%以上）；12周時，PASI 75應答率高達92.9％，59.5％患者達到PASI 100，即皮損完全清除[8]。
無論低劑量治療組還是高劑量治療組患兒接受司庫奇尤單抗治療的52周期間，PASI 75/90/100應答率始終保持較為穩定的水平。52周時，低劑量組患兒PASI 90應答率高達76.2％，表明司庫奇尤單抗治療兒童銀屑病不僅可快速起效清除皮損，且療效長期維持（圖1）[8]。
圖1 低劑量組與高劑量組患兒接受司庫奇尤單抗52周治療療效
SEC：司庫奇尤單抗；IGA：研究者整體評價
安全性良好
52周安全性結果表明，司庫奇尤單抗治療兒童銀屑病整體安全性良好，與成人研究一致，未發現新的/非預期的安全問題。因不良反應導致的停藥率僅有2.4％，未見死亡病例。最常見的不良反應為鼻咽炎[8]。
顯著改善患兒生活質量
兒童皮膚病生活質量指數（CDLQI）0/1應答的評估結果顯示，50%低劑量組患兒和61.9%高劑量組患兒第12周即報告銀屑病癥狀負擔完全緩解；到第52周，這兩組的比例分別上升至70.7%和70.3%，充分證明長期治療可顯著、持續改善患兒生活質量（圖2）[8]。
圖2 兩組患者52周治療期間CDLQI 0/1應答率
專家觀點：新藥獲批助力醫生攻克兒科難關
目前，司庫奇尤單抗已在包括美國、歐盟國家在內的多個國家和地區批準用于治療兒童和成人銀屑病、強直性脊柱炎等，惠及全球逾50萬患者。在中國，司庫奇尤單抗也已先后獲批治療成人斑塊狀銀屑病及強直性脊柱炎，并于2020年正式納入國家醫保目錄，用藥門檻大幅降低，中國上市至今，已惠及超過7萬名銀屑病和強直性脊柱炎患者。
馬琳教授表示：
“由于治療手段相對較少，臨床醫生面對兒童銀屑病，尤其是中重度銀屑病時會面臨很多問題，如外用藥和光療的療效不盡如人意、傳統系統治療循證醫學證據等級不高且尚無兒童銀屑病適應癥、口服免疫抑制劑又擔心其安全性等。
兒童銀屑病治療方案的制定需結合患兒年齡、疾病的類型、嚴重程度和疾病對生活質量的影響等綜合考慮。
司庫奇尤單抗在治療成人銀屑病方面的表現已經獲得了醫生和患者的廣泛認可。
未來，我期待這一成果能延續到兒童銀屑病的治療中，幫助更多中國銀屑病患兒重回積極、快樂的童年生活。
”
專家簡介
馬琳
首都醫科大學附屬北京兒童醫院
國際兒童皮膚科學會國際咨詢委員會中國唯一委員
中華醫學會皮膚性病學分會第十五屆委員會常委兼兒童皮膚病學組組長
中華醫學會兒科學分會皮膚病與性病學組組長
中國康復醫學會皮膚病康復專業委員會副主任委員兼兒童皮膚病學組組長
中國醫師協會皮膚科醫師分會兒童皮膚病專業委員會副主任委員
中國民族衛生協會皮膚科分會會長
中華醫學會北京分會（北京醫學會）皮膚性病學分會副主任委員
參考文獻：
[1]MenterA,et al. J Am Acad Dermatol. 2020;82(1):161-201.
[2]張錫寶,等.中華醫學信息導報, 2021,36(5) : 22-22.
[3]卿敏,等.中南大學學報(醫學版),2020,45(7):804-811.
[4]LinWW. J Pediatr Nurs. 2012 Oct;27(5):563-72.
[5]VarniJW,et al. Eur J Pediatr. 2012;171:485-492.
[6]PallerAS,et al. JAMA Dermatol. 2013;149:166–176.
[7]CaiLin,et al. Chin Med J,2020,133 (22): 2665-2673.
[8]MagnoloN,et al.Poster presented at AAD 2021.
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高夕