*本文所涉及專業(yè)部分，僅供醫(yī)學(xué)專業(yè)人士閱讀參考諾華司庫(kù)奇尤單抗中國(guó)獲批治療兒童銀屑病。“缺醫(yī)少藥”的兒童銀屑病銀屑病俗稱“牛皮癬”，是一種常見(jiàn)慢性皮膚病。在兒童與青少年中，這一疾病也并不罕見(jiàn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球約有35萬(wàn)兒童受中重度銀屑病困擾[1

*本文所涉及專業(yè)部分，僅供醫(yī)學(xué)專業(yè)人士閱讀參考

諾華司庫(kù)奇尤單抗中國(guó)獲批治療兒童銀屑病。

“缺醫(yī)少藥”的兒童銀屑病

銀屑病俗稱“牛皮癬”，是一種常見(jiàn)慢性皮膚病。在兒童與青少年中，這一疾病也并不罕見(jiàn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球約有35萬(wàn)兒童受中重度銀屑病困擾^[1]。我國(guó)流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，0~19歲年齡段的人群中，銀屑病患病率約為0.18%~0.3%^[2]，且近年來(lái)，我國(guó)兒童銀屑病報(bào)告患病數(shù)呈上升趨勢(shì)^[2]。

從發(fā)病特征來(lái)看，我國(guó)銀屑病患兒發(fā)病多集中在學(xué)齡期，初次發(fā)病部位以頭皮、面部、四肢等暴露部位多見(jiàn)^[3]。這會(huì)給正處于這一敏感且特殊人生階段的孩子帶來(lái)沉重精神負(fù)擔(dān)。成人銀屑病患者中，常見(jiàn)的自卑、焦慮、抑郁與自殺等心理疾病在兒童患者中同樣多發(fā)。數(shù)據(jù)顯示，65％銀屑病患兒曾遭遇歧視^[4]。再加上疾病帶來(lái)的瘙癢、疼痛、疲倦等不適感，造成患兒健康相關(guān)生活質(zhì)量嚴(yán)重受損^[5]。

此外，銀屑病為一種系統(tǒng)性疾病，可累及患兒全身。銀屑病關(guān)節(jié)炎、代謝綜合征為常見(jiàn)共病。據(jù)調(diào)查，在兒童與青少年中，銀屑病患者超重與肥胖的比例顯著高于正常人群^[6]。

由于兒童處于生長(zhǎng)發(fā)育時(shí)期，肝腎等器官功能不完善，藥物代謝較慢，易發(fā)生藥物中毒與感染等不良反應(yīng)，兒童銀屑病治療方案的選擇除需考慮患兒病情外，還應(yīng)綜合分析藥物不良反應(yīng)、對(duì)兒童生長(zhǎng)發(fā)育的影響、治療成本、治療方案的復(fù)雜性與安全性^[2]。當(dāng)前僅有少數(shù)療法獲批用于兒童銀屑病治療。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院皮膚科主任馬琳教授說(shuō)：“在這種情況下，家長(zhǎng)的治療意愿和預(yù)期有多迫切、多高可想而知。但兒童銀屑病治療并非易事，必須兼顧療效和長(zhǎng)期安全性。在條件允許的情況下，盡快將一些好的治療方案帶到兒童銀屑病領(lǐng)域，進(jìn)而使我國(guó)的兒童銀屑病患者從中獲益，這是我認(rèn)為非常重要的事。”

新藥覆蓋兒童患者，療效安全雙管齊下

2021年8月17日，諾華制藥（中國(guó)）宣布，旗下產(chǎn)品可善挺（通用名：司庫(kù)奇尤單抗）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療符合系統(tǒng)治療或光療指征的中度至重度斑塊狀銀屑病體重≥50kg的6歲及以上兒童患者。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批兒童銀屑病適應(yīng)癥的白介素類生物制劑，豐富了兒童銀屑病的治療選擇。

司庫(kù)奇尤單抗為全球首個(gè)靶向抑制IL-17A的全人源單抗，于2019年在中國(guó)正式獲批成人銀屑病治療。豐富的臨床研究已為其治療成人銀屑病的療效與安全性提供了充足的證據(jù)^[7]。

司庫(kù)奇尤單抗治療兒童銀屑病的國(guó)外三期臨床研究納入了84例6~18歲的中重度銀屑病患者，按1：1的比例隨機(jī)分為低劑量組（體重<50公斤劑量為75mg；體重≥50公斤劑量為150mg）與高劑量組（體重<25公斤劑量為75mg；25公斤≤體重<50公斤劑量為150mg；體重≥50公斤劑量為300mg）^[8]。研究結(jié)果表明，司庫(kù)奇尤單抗治療兒童銀屑病患者具有以下優(yōu)勢(shì)：

快速?gòu)?qiáng)效清除皮損

低劑量組結(jié)果顯示，患兒接受司庫(kù)奇尤單抗治療4周時(shí)，61.9％患者達(dá)到PASI 75（皮損消退75%以上）；12周時(shí)，PASI 75應(yīng)答率高達(dá)92.9％，59.5％患者達(dá)到PASI 100，即皮損完全清除^[8]。

無(wú)論低劑量治療組還是高劑量治療組患兒接受司庫(kù)奇尤單抗治療的52周期間，PASI 75/90/100應(yīng)答率始終保持較為穩(wěn)定的水平。52周時(shí)，低劑量組患兒PASI 90應(yīng)答率高達(dá)76.2％，表明司庫(kù)奇尤單抗治療兒童銀屑病不僅可快速起效清除皮損，且療效長(zhǎng)期維持（圖1）^[8]。

圖1 低劑量組與高劑量組患兒接受司庫(kù)奇尤單抗52周治療療效

SEC：司庫(kù)奇尤單抗；IGA：研究者整體評(píng)價(jià)

安全性良好

52周安全性結(jié)果表明，司庫(kù)奇尤單抗治療兒童銀屑病整體安全性良好，與成人研究一致，未發(fā)現(xiàn)新的/非預(yù)期的安全問(wèn)題。因不良反應(yīng)導(dǎo)致的停藥率僅有2.4％，未見(jiàn)死亡病例。最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為鼻咽炎^[8]。

顯著改善患兒生活質(zhì)量

兒童皮膚病生活質(zhì)量指數(shù)（CDLQI）0/1應(yīng)答的評(píng)估結(jié)果顯示，50%低劑量組患兒和61.9%高劑量組患兒第12周即報(bào)告銀屑病癥狀負(fù)擔(dān)完全緩解；到第52周，這兩組的比例分別上升至70.7%和70.3%，充分證明長(zhǎng)期治療可顯著、持續(xù)改善患兒生活質(zhì)量（圖2）^[8]。

圖2 兩組患者52周治療期間CDLQI 0/1應(yīng)答率

專家觀點(diǎn)：新藥獲批助力醫(yī)生攻克兒科難關(guān)

目前，司庫(kù)奇尤單抗已在包括美國(guó)、歐盟國(guó)家在內(nèi)的多個(gè)國(guó)家和地區(qū)批準(zhǔn)用于治療兒童和成人銀屑病、強(qiáng)直性脊柱炎等，惠及全球逾50萬(wàn)患者。在中國(guó)，司庫(kù)奇尤單抗也已先后獲批治療成人斑塊狀銀屑病及強(qiáng)直性脊柱炎，并于2020年正式納入國(guó)家醫(yī)保目錄，用藥門檻大幅降低，中國(guó)上市至今，已惠及超過(guò)7萬(wàn)名銀屑病和強(qiáng)直性脊柱炎患者。

馬琳教授表示：

“由于治療手段相對(duì)較少，臨床醫(yī)生面對(duì)兒童銀屑病，尤其是中重度銀屑病時(shí)會(huì)面臨很多問(wèn)題，如外用藥和光療的療效不盡如人意、傳統(tǒng)系統(tǒng)治療循證醫(yī)學(xué)證據(jù)等級(jí)不高且尚無(wú)兒童銀屑病適應(yīng)癥、口服免疫抑制劑又擔(dān)心其安全性等。

兒童銀屑病治療方案的制定需結(jié)合患兒年齡、疾病的類型、嚴(yán)重程度和疾病對(duì)生活質(zhì)量的影響等綜合考慮。

司庫(kù)奇尤單抗在治療成人銀屑病方面的表現(xiàn)已經(jīng)獲得了醫(yī)生和患者的廣泛認(rèn)可。

未來(lái)，我期待這一成果能延續(xù)到兒童銀屑病的治療中，幫助更多中國(guó)銀屑病患兒重回積極、快樂(lè)的童年生活。

”

專家簡(jiǎn)介

馬琳

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院

• 國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院皮膚科主任、主任醫(yī)師、博士生（博士后）導(dǎo)師

• 國(guó)際兒童皮膚科學(xué)會(huì)國(guó)際咨詢委員會(huì)中國(guó)唯一委員

• 中華醫(yī)學(xué)會(huì)皮膚性病學(xué)分會(huì)第十五屆委員會(huì)常委兼兒童皮膚病學(xué)組組長(zhǎng)

• 中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)皮膚病與性病學(xué)組組長(zhǎng)

• 中國(guó)康復(fù)醫(yī)學(xué)會(huì)皮膚病康復(fù)專業(yè)委員會(huì)副主任委員兼兒童皮膚病學(xué)組組長(zhǎng)

• 中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)皮膚科醫(yī)師分會(huì)兒童皮膚病專業(yè)委員會(huì)副主任委員

• 中國(guó)民族衛(wèi)生協(xié)會(huì)皮膚科分會(huì)會(huì)長(zhǎng)

• 中華醫(yī)學(xué)會(huì)北京分會(huì)（北京醫(yī)學(xué)會(huì)）皮膚性病學(xué)分會(huì)副主任委員

• 以第一作者或通訊作者發(fā)表SCI文章80余篇。主編中國(guó)第一部《兒童皮膚病彩色圖譜》，中國(guó)第一部專科醫(yī)師培訓(xùn)教材《兒童皮膚病學(xué)》。2017年獲得“敬佑生命?2017榮耀醫(yī)者公益評(píng)選活動(dòng)”-科普影響力獎(jiǎng)。2018年以第一完成人分別獲得北京市科技獎(jiǎng)三等獎(jiǎng)及北京醫(yī)學(xué)科技獎(jiǎng)三等獎(jiǎng)各一項(xiàng)。2020年榮獲第四屆“國(guó)之名醫(yī)·卓越建樹(shù)”稱號(hào)

參考文獻(xiàn)：

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[8]MagnoloN,et al.Poster presented at AAD 2021.

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