托珠單抗價(jià)格（醫(yī)聊大咖說(shuō)）

醫(yī)聊大咖說(shuō)：權(quán)威解讀丨120萬(wàn)一針的抗癌神藥到底是什么？看看新聞Knews綜合2021-11-1810:12今年8月，國(guó)內(nèi)首例接受CAR-T治療的淋巴瘤患者從瑞金醫(yī)院出院，讓很多的癌癥患者看到希望的同時(shí)，也讓120萬(wàn)元一針的CAR-T療法成

醫(yī)聊大咖說(shuō)：權(quán)威解讀丨120萬(wàn)一針的抗癌神藥到底是什么？

看看新聞Knews綜合

2021-11-18 10:12

今年8月，國(guó)內(nèi)首例接受CAR-T治療的淋巴瘤患者從瑞金醫(yī)院出院，讓很多的癌癥患者看到希望的同時(shí)，也讓120萬(wàn)元一針的CAR-T療法成功出圈，那么CAR-T療法到底是什么？真的能一針清除癌細(xì)胞嗎？本期大咖說(shuō)，我們有幸邀請(qǐng)到了同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院腫瘤中心主任李進(jìn)教授來(lái)為我們解讀CAR-T療法。

【細(xì)胞療法，腫瘤治療的新方向】

主持人：前段時(shí)間瑞金醫(yī)院一位淋巴瘤患者出院的消息在網(wǎng)上傳得很火，您能不能通俗的跟我們解釋一下CAR-T療法到底是什么？

李進(jìn)：CAR-T療法跟傳統(tǒng)的手術(shù)、化療、放療都不一樣，和現(xiàn)在的分子靶向單克隆抗體也不一樣，它是一種“細(xì)胞療法”。它是用患者體內(nèi)的一種免疫細(xì)胞，即T細(xì)胞，我們稱(chēng)之為腫瘤抗原抗核的抗體，通過(guò)基因改造T細(xì)胞后來(lái)攻擊殺傷，或者是殺滅腫瘤細(xì)胞。

主持人：網(wǎng)上說(shuō)這位患者是一針治愈，這個(gè)表達(dá)準(zhǔn)確嗎？光靠打針就能夠清除癌細(xì)胞嗎？

李進(jìn)：這個(gè)說(shuō)法有點(diǎn)夸大，說(shuō)明對(duì)真正腫瘤治療還不是很了解。

腫瘤治療的過(guò)程中，我們觀察它的有效性，主要是觀察腫瘤退縮的情況。那么有兩種情況：一種是腫瘤退縮了，但是沒(méi)有完全退縮干凈；另一種是腫瘤完全退縮了，我們稱(chēng)之為完全緩解。

腫瘤治療是否能真正治愈病人，不是看當(dāng)前，而是要看以后的3-5年。如果在治療過(guò)程中，即使病人獲得了完全緩解，身體在目前這個(gè)階段沒(méi)有腫瘤細(xì)胞了，也并不代表治愈了。所以我們必須要在三個(gè)月后，給病人做檢查，看看病人體內(nèi)還有沒(méi)有腫瘤存在。

如果在三個(gè)月之內(nèi)沒(méi)有腫瘤存在，就說(shuō)明這個(gè)病人是達(dá)到了CR，即完全緩解。那么完全緩解之后，我們還要進(jìn)行3-5年的隨訪(fǎng)觀察。如果5年之后這個(gè)病人沒(méi)有復(fù)發(fā)，我們才能夠說(shuō)這個(gè)病人真正治愈了。

【降低生產(chǎn)成本，也許很快就能實(shí)現(xiàn)】

主持人：這次CAR-T療法出圈，除了這個(gè)患者用過(guò)之后，確實(shí)是達(dá)到了治療效果，還有一個(gè)很重要的原因就是120萬(wàn)一針，那么它為什么這么貴？

李進(jìn)：價(jià)格這么貴，主要是因?yàn)樗纳a(chǎn)成本高，包括運(yùn)輸倉(cāng)儲(chǔ)等等。它屬于定制化治療，每一個(gè)病人只能用他自己的細(xì)胞生產(chǎn)，整個(gè)工廠(chǎng)只能為他一個(gè)人生產(chǎn)，所以這個(gè)成本當(dāng)然是非常昂貴的。

未來(lái)CAR-T是否昂貴，主要看技術(shù)進(jìn)步。

如果采取通用型的方式，也就是急用型病人需要用立刻就可以應(yīng)用到這種CAR-T，那可以大大降低生產(chǎn)成本，可能普通民眾都可以應(yīng)用到CAR-T。從目前階段來(lái)看，也許未來(lái)3-5年就會(huì)有技術(shù)突破，二三十萬(wàn)治療一個(gè)病人的目標(biāo)，是很快能夠?qū)崿F(xiàn)的。

主持人：您剛才提到了CAR-T的生產(chǎn)，其實(shí)涉及到多個(gè)環(huán)節(jié)的價(jià)格，包括企業(yè)生產(chǎn)方式和策略都跟它有關(guān)，那么有沒(méi)有可能從技術(shù)手段來(lái)控制CAR-T的成本？

李進(jìn)：這個(gè)方式是可行的，目前全世界范圍內(nèi)都在做技術(shù)革新，開(kāi)發(fā)通用型CAR-T。一個(gè)健康人，可以捐贈(zèng)自己的T細(xì)胞，我們?cè)隗w外大規(guī)模培養(yǎng)，那么這種CAR-T可以應(yīng)用在某一類(lèi)型癌癥的所有患者身上。他需要，我們立刻就可以給他應(yīng)用。

這樣，通用型的CAR-T成本就會(huì)大大降低，我們甚至可以把細(xì)胞放在醫(yī)院或者醫(yī)療單位里，病人需要的時(shí)候就給他用，而不是需要一個(gè)單獨(dú)的工廠(chǎng)。未來(lái)通過(guò)技術(shù)革新，我相信一定能解決這些問(wèn)題，大大降低抗體的生產(chǎn)成本。

【CAR-T治療不能針對(duì)所有腫瘤，但這些癌癥可以嘗試】

主持人：和近幾年大熱的pd-1抑制劑一樣，其實(shí)CAR-T療法也被稱(chēng)為是抗癌神藥，那么它是針對(duì)所有腫瘤的嗎？

李進(jìn)：CAR-T治療目前還不能針對(duì)所有腫瘤，我們開(kāi)發(fā)成功的主要是B細(xì)胞淋巴瘤。目前在中國(guó)有兩家企業(yè)已經(jīng)上市，主要針對(duì)血液病和淋巴瘤。對(duì)于實(shí)體瘤方面，我們還在繼續(xù)開(kāi)發(fā)過(guò)程中，所以不是所有的腫瘤都能夠采取CAR-T療法。

主持人：李教授，我們后臺(tái)還有一些觀眾留言說(shuō)，自己很想接受CAR-T療法的治療，但是不知道哪里可以提供這樣的療法。

李進(jìn)：全國(guó)大概有20多家醫(yī)院已經(jīng)通過(guò)了CAR-T治療的國(guó)家批準(zhǔn)。如果病人需要，可以去衛(wèi)健委官網(wǎng)查看哪些醫(yī)院可以提供治療。如果在上海，你可以選擇瑞金醫(yī)院或東方醫(yī)院，我們?cè)敢鉃榛颊咛峁┻@樣的治療服務(wù)。

主持人：患者聽(tīng)到這些專(zhuān)業(yè)術(shù)語(yǔ)，可能不太理解自己是否符合接受CAR-T治療，您能詳細(xì)跟我們解釋一下嗎？

李進(jìn)：目前國(guó)家批準(zhǔn)治療的適應(yīng)癥是B細(xì)胞淋巴瘤，不過(guò)有其他臨床研究正在全國(guó)多所醫(yī)院開(kāi)展，包括HER2、Claudin18.2、Trop-2等靶點(diǎn)的研究。

主持人：您剛才提到的這些靶點(diǎn)，具體是針對(duì)哪些腫瘤的？

李進(jìn)：這幾個(gè)靶點(diǎn)沒(méi)有針對(duì)某一種特定的腫瘤，只不過(guò)是在某些腫瘤里面它是高表達(dá)。比如像Claudin18.2，它主要是分布在胃癌和胰腺癌，如果這兩種腫瘤有檢測(cè)到Claudin18.2，就可以參加CAR-T的臨床試驗(yàn)。

Trop2在胃和膽道腫瘤里面也有一部分表達(dá)，未來(lái)可能會(huì)在胃癌方面有所突破。因?yàn)槲赴┰谥袊?guó)是高發(fā)腫瘤，中國(guó)的胃癌患者人數(shù)占全世界的48-50%左右，所以我們要特別關(guān)心這些患者，就花了很大精力在CAR-T上，希望能夠有所突破。

目前，her2占到胃癌30%左右的陽(yáng)性病人，而claudin18.2又占了30%左右，假如CAR-T或CAR-NK這兩個(gè)產(chǎn)品能夠開(kāi)發(fā)成功的話(huà)，那么未來(lái)60%的病人就有希望了，胃癌患者在抗體上也許就會(huì)有重大的突破。

我們希望通過(guò)臨床實(shí)驗(yàn)，初步了解它的療效和安全性。從現(xiàn)有的研究結(jié)果來(lái)看，這幾個(gè)靶點(diǎn)療效還是比較滿(mǎn)意的。

【控制CAR-T療法的不良反應(yīng)，是治療的關(guān)鍵】

主持人：聽(tīng)您這么講，CAR-T療法的效果其實(shí)還是比較不錯(cuò)的，那么它的副作用大嗎？

李進(jìn)：CAR-T療效，確實(shí)比以往化療和分子靶向療效有了明顯提高。針對(duì)B細(xì)胞淋巴瘤的有效率可以超過(guò)70%，完全緩解率也能達(dá)到40～50%，非常令人滿(mǎn)意。但是這種藥品的治療也會(huì)帶來(lái)不良反應(yīng)。免疫細(xì)胞在抗擊腫瘤的過(guò)程當(dāng)中，會(huì)分泌一種細(xì)胞因子，這種細(xì)胞因子又稱(chēng)為炎性因子，會(huì)給人體帶來(lái)一些不良反應(yīng)。

現(xiàn)在，中國(guó)已經(jīng)有很多患者進(jìn)行了這樣的治療，我們對(duì)于如何處理細(xì)胞因子風(fēng)暴（CRS），如何及早預(yù)防這些因子風(fēng)暴導(dǎo)致的不良反應(yīng)，也有相應(yīng)措施。例如針對(duì)CRS，臨床上一般使用托珠單抗，我們?cè)诮o病人做細(xì)胞治療的過(guò)程當(dāng)中，要嚴(yán)密觀察，可能要抽血化驗(yàn)，看這些炎性指標(biāo)是否已經(jīng)達(dá)到了需要警戒的程度。如果達(dá)到這種程度，就要給予病人提前干預(yù)。還有一些激素治療來(lái)控制不良反應(yīng)的發(fā)生，總體來(lái)說(shuō)還是比較安全的，但這些都要建立在有比較完整、經(jīng)驗(yàn)非常豐富的團(tuán)隊(duì)的密切觀察之下。

【奮起直追，打破外國(guó)企業(yè)在CAR-T的技術(shù)封鎖】

主持人：那現(xiàn)在國(guó)內(nèi)開(kāi)展CAR-T療法研究的機(jī)構(gòu)多嗎？

李進(jìn)：研發(fā)機(jī)構(gòu)很多，目前全世界范圍內(nèi)正在開(kāi)展CAR-T研發(fā)的有1300多家，其中美國(guó)占絕大多數(shù)，中國(guó)占第二位，也是比較多的。

主持人：那么現(xiàn)在大熱的CAR-T在中國(guó)上市了嗎？

李進(jìn)：已經(jīng)上市了，中國(guó)第一個(gè)上市的就是由復(fù)星凱特研發(fā)的CAR-T，主要是用來(lái)治療B細(xì)胞淋巴瘤。

【創(chuàng)新的付款方式，讓患者不在望藥興嘆】

主持人：對(duì)于絕大多數(shù)家庭來(lái)說(shuō)，120萬(wàn)還是一個(gè)天價(jià)，有沒(méi)有措施能夠讓符合條件的患者用得起這種治療方法呢？

李進(jìn)：目前在國(guó)內(nèi)，商業(yè)保險(xiǎn)是可以為病人報(bào)銷(xiāo)這個(gè)治療費(fèi)的。但是在中國(guó)商保還處于啟動(dòng)階段，所以這只能解決很小一部分的受眾人群。

目前還有一些創(chuàng)新支付的方式，一種是分期付款，通過(guò)保險(xiǎn)公司、銀行貸款，讓病人每個(gè)月分期付款來(lái)解決燃眉之急。另外，東方醫(yī)院?jiǎn)?dòng)了相關(guān)項(xiàng)目，我們跟高博集團(tuán)、鎂信健康合作推出了一個(gè)愛(ài)心援助計(jì)劃，由他們共同捐助一部分資金，幫病人購(gòu)買(mǎi)保險(xiǎn)。如果病人在治療三個(gè)月后，腫瘤進(jìn)展了，沒(méi)有治好，那120萬(wàn)會(huì)退給病人。

同時(shí)，還有一些政府部門(mén)主導(dǎo)的慈善支持計(jì)劃。比如上海市政府推出的惠民保，腫瘤患者可以去投保，投保成本也比較低，能幫助病人解決一部分困難。由政府主導(dǎo)幫助困難患者的舉措，是非常受民眾歡迎的。

主持人：對(duì)于CAR-T這種比較前沿的技術(shù)，您方便幫我們透露一下最新的進(jìn)展嗎？還有未來(lái)的研究發(fā)展方向是什么？

李進(jìn)：未來(lái)的發(fā)展方向，主要是從細(xì)胞類(lèi)型入手。目前在全世界范圍之內(nèi)，都在做技術(shù)的革新，未來(lái)可以開(kāi)發(fā)一種通用型的CAR-T。

隨著政策的突破，這種技術(shù)革新很快會(huì)推動(dòng)中國(guó)的新藥創(chuàng)制，能夠迅速占領(lǐng)國(guó)際市場(chǎng)，真正為中國(guó)腫瘤患者帶來(lái)福音。

實(shí)現(xiàn)無(wú)癌生存是每位腫瘤患者的希望。自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品上市申請(qǐng)的獲批，不僅極大振奮了中國(guó)本土科技研發(fā)企業(yè)的信心，也是利好了整個(gè)CAR-T生物制造產(chǎn)業(yè)鏈，促進(jìn)了我國(guó)細(xì)胞療法步入發(fā)展的快車(chē)道。那相信隨著科學(xué)家們的研發(fā)，CAR-T細(xì)胞療法將會(huì)取得更多的突破，惠及更多的患者。