醫聊大咖說：權威解讀丨120萬一針的抗癌神藥到底是什么？看看新聞Knews綜合2021-11-1810:12今年8月，國內首例接受CAR-T治療的淋巴瘤患者從瑞金醫院出院，讓很多的癌癥患者看到希望的同時，也讓120萬元一針的CAR-T療法成

醫聊大咖說：權威解讀丨120萬一針的抗癌神藥到底是什么？

看看新聞Knews綜合

2021-11-18 10:12

今年8月，國內首例接受CAR-T治療的淋巴瘤患者從瑞金醫院出院，讓很多的癌癥患者看到希望的同時，也讓120萬元一針的CAR-T療法成功出圈，那么CAR-T療法到底是什么？真的能一針清除癌細胞嗎？本期大咖說，我們有幸邀請到了同濟大學附屬東方醫院腫瘤中心主任李進教授來為我們解讀CAR-T療法。

【細胞療法，腫瘤治療的新方向】

主持人：前段時間瑞金醫院一位淋巴瘤患者出院的消息在網上傳得很火，您能不能通俗的跟我們解釋一下CAR-T療法到底是什么？

李進：CAR-T療法跟傳統的手術、化療、放療都不一樣，和現在的分子靶向單克隆抗體也不一樣，它是一種“細胞療法”。它是用患者體內的一種免疫細胞，即T細胞，我們稱之為腫瘤抗原抗核的抗體，通過基因改造T細胞后來攻擊殺傷，或者是殺滅腫瘤細胞。

主持人：網上說這位患者是一針治愈，這個表達準確嗎？光靠打針就能夠清除癌細胞嗎？

李進：這個說法有點夸大，說明對真正腫瘤治療還不是很了解。

腫瘤治療的過程中，我們觀察它的有效性，主要是觀察腫瘤退縮的情況。那么有兩種情況：一種是腫瘤退縮了，但是沒有完全退縮干凈；另一種是腫瘤完全退縮了，我們稱之為完全緩解。

腫瘤治療是否能真正治愈病人，不是看當前，而是要看以后的3-5年。如果在治療過程中，即使病人獲得了完全緩解，身體在目前這個階段沒有腫瘤細胞了，也并不代表治愈了。所以我們必須要在三個月后，給病人做檢查，看看病人體內還有沒有腫瘤存在。

如果在三個月之內沒有腫瘤存在，就說明這個病人是達到了CR，即完全緩解。那么完全緩解之后，我們還要進行3-5年的隨訪觀察。如果5年之后這個病人沒有復發，我們才能夠說這個病人真正治愈了。

【降低生產成本，也許很快就能實現】

主持人：這次CAR-T療法出圈，除了這個患者用過之后，確實是達到了治療效果，還有一個很重要的原因就是120萬一針，那么它為什么這么貴？

李進：價格這么貴，主要是因為它的生產成本高，包括運輸倉儲等等。它屬于定制化治療，每一個病人只能用他自己的細胞生產，整個工廠只能為他一個人生產，所以這個成本當然是非常昂貴的。

未來CAR-T是否昂貴，主要看技術進步。

如果采取通用型的方式，也就是急用型病人需要用立刻就可以應用到這種CAR-T，那可以大大降低生產成本，可能普通民眾都可以應用到CAR-T。從目前階段來看，也許未來3-5年就會有技術突破，二三十萬治療一個病人的目標，是很快能夠實現的。

主持人：您剛才提到了CAR-T的生產，其實涉及到多個環節的價格，包括企業生產方式和策略都跟它有關，那么有沒有可能從技術手段來控制CAR-T的成本？

李進：這個方式是可行的，目前全世界范圍內都在做技術革新，開發通用型CAR-T。一個健康人，可以捐贈自己的T細胞，我們在體外大規模培養，那么這種CAR-T可以應用在某一類型癌癥的所有患者身上。他需要，我們立刻就可以給他應用。

這樣，通用型的CAR-T成本就會大大降低，我們甚至可以把細胞放在醫院或者醫療單位里，病人需要的時候就給他用，而不是需要一個單獨的工廠。未來通過技術革新，我相信一定能解決這些問題，大大降低抗體的生產成本。

【CAR-T治療不能針對所有腫瘤，但這些癌癥可以嘗試】

主持人：和近幾年大熱的pd-1抑制劑一樣，其實CAR-T療法也被稱為是抗癌神藥，那么它是針對所有腫瘤的嗎？

李進：CAR-T治療目前還不能針對所有腫瘤，我們開發成功的主要是B細胞淋巴瘤。目前在中國有兩家企業已經上市，主要針對血液病和淋巴瘤。對于實體瘤方面，我們還在繼續開發過程中，所以不是所有的腫瘤都能夠采取CAR-T療法。

主持人：李教授，我們后臺還有一些觀眾留言說，自己很想接受CAR-T療法的治療，但是不知道哪里可以提供這樣的療法。

李進：全國大概有20多家醫院已經通過了CAR-T治療的國家批準。如果病人需要，可以去衛健委官網查看哪些醫院可以提供治療。如果在上海，你可以選擇瑞金醫院或東方醫院，我們愿意為患者提供這樣的治療服務。

主持人：患者聽到這些專業術語，可能不太理解自己是否符合接受CAR-T治療，您能詳細跟我們解釋一下嗎？

李進：目前國家批準治療的適應癥是B細胞淋巴瘤，不過有其他臨床研究正在全國多所醫院開展，包括HER2、Claudin18.2、Trop-2等靶點的研究。

主持人：您剛才提到的這些靶點，具體是針對哪些腫瘤的？

李進：這幾個靶點沒有針對某一種特定的腫瘤，只不過是在某些腫瘤里面它是高表達。比如像Claudin18.2，它主要是分布在胃癌和胰腺癌，如果這兩種腫瘤有檢測到Claudin18.2，就可以參加CAR-T的臨床試驗。

Trop2在胃和膽道腫瘤里面也有一部分表達，未來可能會在胃癌方面有所突破。因為胃癌在中國是高發腫瘤，中國的胃癌患者人數占全世界的48-50%左右，所以我們要特別關心這些患者，就花了很大精力在CAR-T上，希望能夠有所突破。

目前，her2占到胃癌30%左右的陽性病人，而claudin18.2又占了30%左右，假如CAR-T或CAR-NK這兩個產品能夠開發成功的話，那么未來60%的病人就有希望了，胃癌患者在抗體上也許就會有重大的突破。

我們希望通過臨床實驗，初步了解它的療效和安全性。從現有的研究結果來看，這幾個靶點療效還是比較滿意的。

【控制CAR-T療法的不良反應，是治療的關鍵】

主持人：聽您這么講，CAR-T療法的效果其實還是比較不錯的，那么它的副作用大嗎？

李進：CAR-T療效，確實比以往化療和分子靶向療效有了明顯提高。針對B細胞淋巴瘤的有效率可以超過70%，完全緩解率也能達到40～50%，非常令人滿意。但是這種藥品的治療也會帶來不良反應。免疫細胞在抗擊腫瘤的過程當中，會分泌一種細胞因子，這種細胞因子又稱為炎性因子，會給人體帶來一些不良反應。

現在，中國已經有很多患者進行了這樣的治療，我們對于如何處理細胞因子風暴（CRS），如何及早預防這些因子風暴導致的不良反應，也有相應措施。例如針對CRS，臨床上一般使用托珠單抗，我們在給病人做細胞治療的過程當中，要嚴密觀察，可能要抽血化驗，看這些炎性指標是否已經達到了需要警戒的程度。如果達到這種程度，就要給予病人提前干預。還有一些激素治療來控制不良反應的發生，總體來說還是比較安全的，但這些都要建立在有比較完整、經驗非常豐富的團隊的密切觀察之下。

【奮起直追，打破外國企業在CAR-T的技術封鎖】

主持人：那現在國內開展CAR-T療法研究的機構多嗎？

李進：研發機構很多，目前全世界范圍內正在開展CAR-T研發的有1300多家，其中美國占絕大多數，中國占第二位，也是比較多的。

主持人：那么現在大熱的CAR-T在中國上市了嗎？

李進：已經上市了，中國第一個上市的就是由復星凱特研發的CAR-T，主要是用來治療B細胞淋巴瘤。

【創新的付款方式，讓患者不在望藥興嘆】

主持人：對于絕大多數家庭來說，120萬還是一個天價，有沒有措施能夠讓符合條件的患者用得起這種治療方法呢？

李進：目前在國內，商業保險是可以為病人報銷這個治療費的。但是在中國商保還處于啟動階段，所以這只能解決很小一部分的受眾人群。

目前還有一些創新支付的方式，一種是分期付款，通過保險公司、銀行貸款，讓病人每個月分期付款來解決燃眉之急。另外，東方醫院啟動了相關項目，我們跟高博集團、鎂信健康合作推出了一個愛心援助計劃，由他們共同捐助一部分資金，幫病人購買保險。如果病人在治療三個月后，腫瘤進展了，沒有治好，那120萬會退給病人。

同時，還有一些政府部門主導的慈善支持計劃。比如上海市政府推出的惠民保，腫瘤患者可以去投保，投保成本也比較低，能幫助病人解決一部分困難。由政府主導幫助困難患者的舉措，是非常受民眾歡迎的。

主持人：對于CAR-T這種比較前沿的技術，您方便幫我們透露一下最新的進展嗎？還有未來的研究發展方向是什么？

李進：未來的發展方向，主要是從細胞類型入手。目前在全世界范圍之內，都在做技術的革新，未來可以開發一種通用型的CAR-T。

隨著政策的突破，這種技術革新很快會推動中國的新藥創制，能夠迅速占領國際市場，真正為中國腫瘤患者帶來福音。

實現無癌生存是每位腫瘤患者的希望。自體CAR-T細胞治療產品上市申請的獲批，不僅極大振奮了中國本土科技研發企業的信心，也是利好了整個CAR-T生物制造產業鏈，促進了我國細胞療法步入發展的快車道。那相信隨著科學家們的研發，CAR-T細胞療法將會取得更多的突破，惠及更多的患者。