科技改變生活 · 科技引領(lǐng)未來
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2022年1月，一個普通的午后，張笑接到了一個自稱“國家醫(yī)保局”的電話。一開始她以為是詐騙，沒想到對方直接問：“你好，是黏多糖貯積癥I型患者張笑嗎？”是真的！張笑向國家醫(yī)保局工作人員開門見山：“我需要的特效藥是注射用拉羅尼酶濃溶液?！薄吧唐?/p>
2022年1月，一個普通的午后，張笑接到了一個自稱“國家醫(yī)保局”的電話。
一開始她以為是詐騙，沒想到對方直接問：“你好，是黏多糖貯積癥I型患者張笑嗎？”
是真的！張笑向國家醫(yī)保局工作人員開門見山：“我需要的特效藥是注射用拉羅尼酶濃溶液?！?/p>
“商品名是艾而贊，對嗎？”沒想到，對方非常了解這個藥。
“艾而贊”很貴，沒法進醫(yī)保，張笑向電話那頭表達了失望，結(jié)果對方除了向她介紹國家醫(yī)保政策，還主動提到了“70萬一針天價藥”進醫(yī)保的例子：
“2022年還會有國談，關(guān)于國談我們也在探索。我會把你所說的情況向上級匯報?！?/p>
張笑已帶病掙扎二十多年，這通電話是一絲希望。
給國家醫(yī)保局的一封信
張笑給國家醫(yī)保局黨組書記、局長胡靜林寫過一封信。
張笑今年29歲，4歲時她就被北京協(xié)和醫(yī)院兒科確診為黏多糖貯積癥I型。這種病的中位生存期只有11.6年，能活到29歲，張笑算是個奇跡。病友們知道她，醫(yī)生們熟悉她，就連國家醫(yī)保局也關(guān)注到了她。
黏多糖貯積癥已被列入2018年的《第一批罕見病目錄》。這種病的患者因為體內(nèi)黏多糖過量堆積，而引發(fā)面貌扭曲、發(fā)育遲緩，并常有心肺衰竭。
“艾而贊”是世界上唯一能夠治療黏多糖貯積癥Ⅰ型患者的生物制劑，2020年6月3日在中國獲批。然而對大部分患者來說，這是可望不可及的生之希望。
因為，“艾而贊”每瓶要8000元，按照張笑瘦弱的80斤體格，一個月所需劑量也要25萬元，而且是終身用藥。
張笑習慣隨身帶著一個“艾而贊”的空藥瓶，她說：自己唯一的心愿是在死前攢夠25萬，“買一個月的藥嘗嘗?！?/strong>
2020年8月10日，作為全國近120位黏多糖貯積癥Ⅰ型患者的代表，張笑給國家醫(yī)保局局長胡靜林寄了一封建議信，呼吁將唯一的救命藥“艾而贊”納入國家醫(yī)保目錄。
送信途中的張笑
2021年6月，她親自將建議信送到了山西省醫(yī)保局，后來又給國家醫(yī)保局打電話，打過十幾次，沒有回音。
沒想到，2022年剛開始，國家醫(yī)保局的電話就主動打過來了。她和工作人員整整聊了26分鐘，掛斷電話仍難掩激動，把喜悅發(fā)在了朋友圈。
“1+N”解決方案
求醫(yī)、用藥、手術(shù)、護理、康復，最后都落到一個字：錢。
2020年發(fā)布的《中國罕見病高值藥物醫(yī)療保障研究報告》顯示，國內(nèi)已上市的罕見病治療藥物中，有5種的年治療費用均超過百萬元，且需要終生使用。
張笑要用的“艾而贊”年藥費高達300萬元。她這樣“超極罕見”的罕見病在全國可能只有數(shù)百名患者，新藥開發(fā)投入巨大，市場規(guī)模卻很小，藥價注定高昂。
張笑自己也清楚，光靠醫(yī)保不太現(xiàn)實。
2022年1月20日，廣東省人大代表張翠梅帶著《關(guān)于建立廣東省罕見病治療食品和藥品多層次保障機制的建議》參加了廣東兩會。她的另一重身份，是中山市博愛醫(yī)院新生兒疾病篩查中心主任。
張翠梅的提案是：設(shè)立廣東省罕見病用藥保障專項統(tǒng)籌基金。
這個基金用來打通支付患者用藥的“最后一公里”。按照張翠梅的設(shè)想，基金由省醫(yī)保局牽頭，整合醫(yī)療保障、慈善專項救助、社會救助等多方資源，調(diào)動財政、慈善、藥企及全社會力量。
幾乎和張翠梅同步，在1月份的上海兩會上，上海市政協(xié)委員、復旦大學附屬兒科醫(yī)院黨委書記徐虹提交了關(guān)于完善罕見病患者用藥保障機制的提案。除了醫(yī)保之外，徐虹提議將財政、民政、殘聯(lián)等相關(guān)部門和社會力量也考慮進來，甚至探索長三角罕見病高值藥品聯(lián)合帶量采購。
上海市政協(xié)委員、上海交大附屬兒童醫(yī)院上海醫(yī)學遺傳研究所所長曾凡一也希望建立上海市罕見病救助專項基金。
這些建議，和業(yè)內(nèi)倡導多年的“1+N”解決思路一致。
2020年全國兩會期間，全國政協(xié)委員、北京大學第一醫(yī)院兒科教授丁潔建議：建立“1+4”多方支付機制?！?”是指醫(yī)保，“4”是專項救助項目、慈善基金、商業(yè)保險以及罕見病患者自付四種渠道。
2020年5月，《中國罕見病醫(yī)療保障城市報告2020》提出政府主導，多方籌資，多層次保障的“1+N”新模式。所謂“N”，即地方專項基金/大病醫(yī)療保險，醫(yī)療救助，政策型商業(yè)保險、社會救助以及患者個人自付。
這樣的多層次、多方支付機制被業(yè)內(nèi)很多專家所認可，也被列入了國辦文件。
2021年10月，國辦《關(guān)于健全重特大疾病醫(yī)療保險和救助制度的意見》提出，根據(jù)經(jīng)濟社會發(fā)展水平和各方承受能力，“探索建立罕見病用藥保障機制，整合醫(yī)療保障、社會救助、慈善幫扶等資源，實施綜合保障”。
蔻德罕見病中心一項患者調(diào)研顯示，截至2019年，中國有過半罕見病患者將家庭收入的80%以上投入治療，遠高于世衛(wèi)組織定義的“40%安全閾值”。
《2020中國罕見病綜合社會調(diào)研》則顯示，24.1%的罕見病患者承擔不起治療費用。
如今，各地人大代表、政協(xié)委員都在提交相關(guān)提案、議案，這些百分比數(shù)字也會逐漸發(fā)生變化。
一直在探索的地方保險
部分省份已經(jīng)走在了前面。
2005年，青島市開始探索罕見病醫(yī)療保障項目，將3種罕見病納入門診大病保險；2012年，青島又建立大病醫(yī)療救助制度，將罕見病納入覆蓋范圍；再后來，對罕見病的關(guān)注擴展到山東其他地區(qū)，如“淄博齊惠?！本蛯?種罕見病藥品納入了保障，額度為10萬元。
走得快的還有上海。上海市醫(yī)學會罕見病?？浦魑?、新華醫(yī)院教授李定國是國內(nèi)最早關(guān)注罕見病并推動政策保障的醫(yī)生之一。在李定國等醫(yī)生的推動下，2011年起，上海就將12種可治療的罕見病納入了報銷范圍。
在2021年上海兩會上，曾凡一介紹，上海在罕見病診治、保障、機制探索方面走在全國前列。2014年，上海成立了罕見病防治基金會，2016年，又在國內(nèi)率先發(fā)布含有56種罕見病的目錄。
浙江模式也讓其他地方的患者艷羨。2015年底，浙江宣布要“初步建立罕見病保障機制”，把戈謝病、肌萎縮側(cè)索硬化癥、苯丙酮尿癥3種罕見病納入到省級醫(yī)保體系；2020年，浙江又通過專項基金，將罕見病患者每年自付金額限定在了10萬元以下：花費30萬元以下的報銷80%，30萬元到70萬元報銷90%，70萬元以上全額報銷。
廣東也不甘落后，佛山推出的普惠型商業(yè)保險“平安佛”、廣州的“穗歲康”，都對罕見病有一定的支持。
除了沿海經(jīng)濟發(fā)達地區(qū)，內(nèi)陸動作也不慢。2018年，河南將多發(fā)性硬化、肌萎縮側(cè)索硬化、原發(fā)性免疫球蛋白缺乏癥等16種罕見病納入門診報銷范圍，支付比例達到80%，不設(shè)起付線。
2021年3月成都醫(yī)保局明確：凡是國家《第一批罕見病目錄》中明確的病種，醫(yī)保每年支付40萬以內(nèi)、個人每年負擔6萬以內(nèi)的條件下，患者可獲得持續(xù)規(guī)范用藥。
成都模式很新，在業(yè)內(nèi)激起了不小的水花。蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方表示，成都模式很接地氣。只有回答了患者需要掏多少錢的問題，才能判斷罕見病報銷模式能否持續(xù)運轉(zhuǎn)。
值得一提的是，目前全國各城市推出的120個“惠民?！崩?，有51個涉及罕見病用藥保障。
多方支付
烏云過于厚重，除了各種保險，慈善機構(gòu)、患者組織、民間籌款、醫(yī)院甚至藥企也是不可或缺的光源。
2022年1月22日，中國紅十字基金會專門成立罕見病專項公益基金，用基金會的力量，最大限度地聚集各方力量，去拓寬罕見病患者社會救助渠道。紅十字會首批投入200萬元，對口救助脊髓性肌萎縮癥患者和血友病患者。
慈善組織是連接多方支付的橋梁，他們幫助患者去連接更多的患者組織、公益組織，尋求媒體和公眾的關(guān)注，把特定的患者傳播給特定的群體。2021年9月，國家醫(yī)保局在答復人大建議時稱，將加強與慈善組織的合作，引導慈善組織、慈善力量在罕見病等特定領(lǐng)域發(fā)揮作用。
慈善組織的最大優(yōu)勢是連接高端人群的定向募捐。北京同心圓慈善基金會創(chuàng)始人仇序就提到：基金會會把合適的兒童罕見病患者信息發(fā)到長江商學院的群里，偶爾會有企業(yè)家表示，“這孩子跟我有緣，他的治療費用我認領(lǐng)了。”
多位慈善組織成員告訴健識局：“慈善不是要去救活一個人，是盡可能讓患者感覺到大家和他站在一起。”
互聯(lián)網(wǎng)是新的慈善募捐渠道，很多患者會通過水滴籌、輕松籌等個人大病求助渠道籌錢。水滴公益負責人告訴健識局：“每一個個體的力量是有限的，水滴公益會對發(fā)起籌款的家庭進行篩選，然后聯(lián)合更多的慈善組織去給這些患者新的希望。”
水滴公司提供的一項數(shù)據(jù)顯示：2016年至2021年7月，超過2.8萬罕見病患者通過水滴籌發(fā)起個人求助，籌款總額超過6億元，求助項目占到平臺項目的1.1%，覆蓋幾乎所有罕見病種類。
除了慈善公益之外，患者組織是直接面對罕見病患者的機構(gòu)。愛力重癥肌無力罕見病關(guān)愛中心告訴健識局：醫(yī)保談判背后，離不開患者組織的推動。另外，罕見病人的求醫(yī)需求、康復費用，患者組織都能夠幫助對接資源。
有的醫(yī)院也成立服務部門，幫助罕見病患者解決一些費用問題。北京京都兒童醫(yī)院血液科主治醫(yī)師姜帆告訴健識局：要加強新生兒早期篩查，早診斷、早治療，從源頭上減少醫(yī)療費用。
一步解決所有問題并不現(xiàn)實
既然有了那么多保障政策和保障機構(gòu)，為何罕見病患者買不起藥的事情依然屢屢登上熱搜？
一個現(xiàn)實是，在不同尋常的超高費用面前，許多罕見病患者家庭的心理直接被擊穿了。
“因為覺得無論怎么求助，也籌不到那么多錢，就直接放棄了。”仇序告訴健識局，需求與現(xiàn)實之間相差太大，讓患者家庭覺得這根本是不可能完成的事情。
在絕望面前，慈善基金會只能退而求其次，幫助罕見病患者家庭降低生活成本、改善預后，提供生活補貼和心理療愈。
馬恒祥是一名脊髓性肌萎縮癥患兒的父親，2021年原價70萬元一針的救命藥諾西那生鈉進醫(yī)保之前，他所在的130人病友群里，全年下來注射過諾西那生鈉的患兒還不到10人。
仇序也注意到，罕見病患者常常和專項慈善基金的幫助失之交臂。比如一些按照白血病方式治療的罕見病，無法申請白血病人能申請的“小天使基金”，只能申請普惠式基金的支持，救濟力度大大減弱。
關(guān)于多方支付的瓶頸，多個患者組織和患者向健識局表達了疑惑。黃如方就說：“一步解決所有問題，這并不現(xiàn)實，我們要討論的應該是怎么做得更好?！?/p>
地方醫(yī)保也并非一帆風順。曾擔任國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會委員的王琳與地方醫(yī)保部門多有接觸，她告訴健識局，自2005年以來，十幾個省市陸續(xù)出臺了各具特色的罕見病用藥保障政策或具體方案，但推進速度和實施情況不一而同，且有的地方并未真正實施。
醫(yī)保是很難完全覆蓋罕見病藥物的。中國藥促會醫(yī)藥政策委員會副主任委員劉軍帥曾直言，在醫(yī)?？刭M嚴峻的形勢下，將所有罕見病全部納入目錄、乃至納入醫(yī)保都存在較大困難。
2021年12月，國家醫(yī)保局副局長李滔在中國罕見病大會上介紹，中國共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中40余種被納入國家醫(yī)保目錄。
現(xiàn)階段，要實現(xiàn)罕見病患者的有效保障，患者、醫(yī)生、藥企、保險、社會必須“各讓一步”。融合醫(yī)保、商保、社會籌集、個人支付的基金模式可能會是未來的重要方向。
張笑寫給國家醫(yī)保局局長胡靜林的信也貫穿了這個思路：除了呼吁讓“艾而贊”納入國家醫(yī)保，她還希望由國家醫(yī)保局與藥物生產(chǎn)企業(yè)進行談判，同時與地方財政、商業(yè)保險、公益資金共同合作，探索創(chuàng)新支付模式。
哪怕，能讓再多一個患者家庭縫合絕望，重新鼓起勇氣就好。剩下的，交給全社會共同與時間賽跑。
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李悅一